Thalidomid ist ein synthetisches Derivat von Glutaminsäure (alpha-phthalimido-Glutarimid) mit teratogenen, immunmodulierenden, entzündungshemmenden und anti-angiogenetischen Eigenschaften. Thalidomid wirkt primär durch die Hemmung sowohl der Produktion von Tumor-Nekrose-Faktor alpha (TNF-alpha) in stimulierten peripheren Monozyten und durch die Hemmung der Aktivität der Interleukine und Interferone. Dieses Mittel hemmt auch die polymorphkernige Chemotaxis sowie die monozytäre Phagozytose. Außerdem hemmt Thalidomid pro-angiogenen Faktoren, wie den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor (VEGF) und den basischen Fibroblastenwachstumsfaktor (bFGF), wodurch die Angiogenese gehemmt wird.

Thalidomid ist in der Schweiz nicht zugelassen.
Seit 1998 ist Thalidomid in den USA registriert. In Europa steht es seit 2001 als sogenanntes Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) in Kombination mit Melphalan und Prednison für die Erstlinienbehandlung des multiplen Myeloms, für PatientInnen > 65 Jahren bzw. wenn eine hochdosierte Chemotherapie nicht in Frage kommt, zur Verfügung. Die Anwendung in der Schweiz wird über das Heilmittelgesetz (HMG) (Art. 9 Abs. 4) geregelt.